El cáncer de mama metastásico ha sido todo un reto para los científicos de la salud. Hoy la innovación médica tiene un nuevo tratamiento contra esta enfermedad. Se trata del primer fármaco PROTAC aprobado por la FDA, vepdegestrant.
Este medicamento está dirigido principalmente a adultos que padecen cáncer de mama metastásico con receptores de estrógeno positivos, HER2 negativo y mutación en el gen ESR1. Los resultados clínicos obtenidos en el ensayo VERITAC-2, donde se comparó vepdegestrant con el fármaco fulvestrant, muestran avances significativos ante los tratamientos anteriores.
El estudio clínico incluyó a más de 600 pacientes de 25 países, de los cuales 270 presentaban la mutación ESR1 positiva. Se demostró que los que fueron tratados con vepdegestrant mostraron un 43 por ciento de disminución en el riesgo de progresión o muerte por la enfermedad con respecto a los que se les suministró fulvestrant; además de una supervivencia libre de progresión de 5 meses frente a 2.1 meses, y la tasa de respuesta objetiva fue de 19 por ciento contra 4 por ciento. (1)
Otra ventaja que tiene el vepdegestrant es que la vía de administración es oral, en una dosis recomendada de 200 mg al día junto con los alimentos, mientras que su antecesor, fulvestrant, tiene una vía de administración intramuscular.
Asimismo, durante el estudio se observaron los efectos secundarios más frecuentes que podría causar el nuevo tratamiento, como dolor muscular y óseo, náuseas, cansancio, disminución de plaquetas, pérdida de apetito, estreñimiento o cambios en la actividad eléctrica del corazón, por lo que los expertos advirtieron que este medicamento está contraindicado para personas que presentan enfermedad cardiovascular, así como para personas embarazadas y durante la lactancia.
Al ser un fármaco PROTAC por sus siglas en inglés (Proteolysis Targeting Chimera), el medicamento centra su función en degradar las proteínas de la célula, ya que funciona como un enlace entre la proteína de la célula cancerosa y la proteína que la destruirá. (2)
Lo anterior se traduce en que, a diferencia de los fármacos empleados usualmente en esta enfermedad, los cuales bloquean la actividad de la proteína, el vepdegestrant las destruye, con lo que logra disminuir la cantidad de estas macromoléculas dentro de la célula.
El medicamento ya es comercializado como Veppanu por las farmacéuticas Pfizer y Arvinas, y usualmente se utiliza cuando las terapias endocrinas ya no son una opción terapéutica ante la progresión del cáncer de mama con las características antes descritas. (3)
Cabe destacar la importancia de este desarrollo, ya que de las pacientes con cáncer de mama metastásico que presentan ER+ y HER2-, entre el 40 y 50 por ciento desarrollan las mutaciones ESR1, lo que conlleva que tengan una progresión de la enfermedad más acelerada y una resistencia al tratamiento mayor, factores que se pueden paliar al administrar este tratamiento.
Actualmente, los científicos que desarrollaron el fármaco están trabajando en estudios clínicos para observar la posibilidad de combinar vepdegestrant para ampliar su función a otros tratamientos y pacientes sin la mutación ESR1.
Con la aprobación de este fármaco por la FDA, se espera que en la Unión Europea y en otros países, como México, se tenga el visto bueno por sus respectivas agencias de regulación sanitaria, lo cual abre más posibilidades para tratar el cáncer en sus diversos tipos en todo el mundo y marca la necesidad de emplear recursos para nuevos estudios y seguir desarrollando tratamientos y alternativas ante este padecimiento.
Referencias
- La FDA aprueba el primer fármaco degradador proteico para cáncer de mama. Gomez, L. (2026, Mayo 2). Infobae. Recuperado el 11 de mayo del 2026 de: https://www.infobae.com/estados-unidos/2026/05/02/la-fda-aprueba-el-primer-farmaco-degradador-proteico-para-cancer-de-mama/
- La FDA aprueba el primer fármaco PROTAC. (2026, Mayo 5). Genotipia. Recuperado el 11 de mayo del 2026 de: https://genotipia.com/genetica_medica_news/fda-farmaco-protac-cancer-mama-mutacion/
- La FDA da luz verde a un nuevo tratamiento contra el cáncer de mama avanzado que permite tratar a pacientes que ya no responden a tratamientos hormonales y ofrece una nueva opción para frenar la progresión de la enfermedad. Ramírez, H. C. (2026, Mayo 4). El Imparcial. Recuperado el 11 de mayo del 2026 de: https://www.elimparcial.com/locurioso/2026/05/04/la-fda-da-luz-verde-a-un-nuevo-tratamiento-contra-el-cancer-de-mama-avanzado-que-permite-tratar-a-pacientes-que-ya-no-responden-a-tratamientos-hormonales-y-ofrece-una-nueva-opcion-para-frenar-la-progresion-de-la-enfermedad/
